El Hospital de Alta Complejidad El Cruce “Dr. Néstor Kirchner” comenzará a participar de un estudio clínico de fase 3 que evalúa la eficacia y la seguridad de un potencial tratamiento para el síndrome urémico hemolítico (SUH), una enfermedad grave que afecta principalmente a niños menores de cinco años y que, hasta el momento, no cuenta con un tratamiento específico aprobado.

Inmunova anunció  la incorporación del Hospital de Alta Complejidad El Cruce “Dr. Néstor Kirchner” al estudio clínico de fase 3 de su medicamento biológico INM004 contra el SUH. La apertura de este nuevo centro amplía la red de hospitales que participan de esta investigación y fortalece el abordaje de una enfermedad que registra casos de manera sostenida en nuestro país.

Con la incorporación del centro de Florencio Varela, Provincia de Buenos Aires, el estudio clínico de fase 3 se desarrolla en 21 hospitales públicos y privados de la Argentina, ubicados en las provincias de Córdoba, Mendoza, Salta, Tucumán, San Luis, Santa Fe, Buenos Aires y en la Ciudad Autónoma de Buenos Aires, y en 21 centros de ocho países de Europa: España, Italia, Francia, Bélgica, Reino Unido, Alemania, Rumania e Irlanda.

El SUH es producido por la bacteria Escherichia coli productora de toxina Shiga que puede afectar a niños de cualquier edad, principalmente menores de cinco años, aunque también a personas adultas. En la actualidad no existe aún vacuna o medicamento específico aprobado en el mundo para tratarlo.

El medicamento en investigación INM004 desarrollado por Inmunova, compañía biotecnológica argentina integrante de la firma global INSUD, es un potencial tratamiento para detener la progresión del SUH y evitar sus formas graves. Contiene anticuerpos policlonales contra la toxina Shiga, que es la que lo causa. El estudio clínico de fase 3 de este tratamiento evalúa su eficacia y seguridad en pacientes pediátricos con diagnóstico clínico de SUH y requerimiento de internación.

El programa de desarrollo clínico fue autorizado por la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) de Argentina, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA) del Reino Unido. Además, recibió el aval de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos y de la EMA, que otorgaron al medicamento en investigación la designación de “Droga Huérfana”, en reconocimiento a su potencial para tratar una enfermedad poco frecuente y sin opciones terapéuticas.

Para llegar a esta última etapa de investigación clínica, INM004 superó las fases 1 y 2. En la fase 1 se evaluó su seguridad en adultos voluntarios sanos, mostrando un perfil de seguridad adecuado para su tipo farmacológico. En la fase 2, realizada en pacientes pediátricos con diagnóstico de SUH, el tratamiento mostró un perfil de seguridad adecuado y dio indicios de ser potencialmente útil para el tratamiento de la enfermedad. Los resultados de ambos estudios fueron publicados en British Journal of Clinical Pharmacology y Pediatric Nephrology, respectivamente.

Acerca del SUH

El síndrome urémico hemolítico (SUH) es una enfermedad grave que se produce principalmente por consumir alimentos o líquidos (carne, frutas, verduras, lácteos o agua) contaminados con la bacteria Escherichia coli productora de toxina Shiga, o por contacto directo con materia fecal contaminada.

Esta toxina, que es la causante del SUH, produce daño en los riñones y, en algunos casos, el cerebro y el corazón, y genera alteración de los componentes de la sangre con una disminución de los glóbulos rojos y las plaquetas. Puede dejar secuelas de por vida en alrededor de la mitad de los afectados como hipertensión, alteraciones neurológicas, problemas renales crónicos y causar la muerte en un 3% de los casos.

Según la Organización Mundial de la Salud, Argentina tiene la mayor incidencia mundial de SUH en menores de cinco años. Se producen aproximadamente 5.000 infecciones por E. coli productora de toxina Shiga por año, y más de 300 niños y desarrollan SUH anualmente.

El SUH es una enfermedad potencialmente mortal y la principal causa de insuficiencia renal aguda en niños previamente sanos. Entre el 40% y el 50% de los pacientes requiere diálisis y, en muchos casos, enfrenta hospitalizaciones prolongadas, con secuelas renales a largo plazo frecuentes. En la actualidad, el abordaje se limita a cuidados de sostén, por lo que el estudio clínico en curso representa una oportunidad clave para evaluar una inmunoterapia dirigida a la causa de la enfermedad, con el objetivo de reducir la necesidad de diálisis, la mortalidad y mejorar el pronóstico renal.

Síntomas y prevención

El SUH suele comenzar con diarrea con o sin sangre, asociada a otros síntomas como dolor abdominal intenso, palidez, decaimiento y pocas ganas de orinar. Cuando se presentan estas manifestaciones, es fundamental acudir de forma inmediata al centro de salud más cercano.

Como medidas de prevención es necesario incorporar hábitos de higiene y de cuidado en la manipulación de alimentos.

• Lavarse las manos con agua y jabón antes y después de ir al baño o de cambiar pañales, al volver de la calle, antes de manipular alimentos y tras tocar alimentos crudos.
• Cocinar la carne completamente, en especial la carne picada y los productos que se elaboran con esta.
• Evitar la carne picada para niños, especialmente en menores de 5 años.
• Usar agua potable para beber y lavar bien frutas y verduras. En el caso de no acceder al agua potable, usar agua hervida o con 2 gotas de lavandina por litro (apta para desinfectar agua) y dejar reposar 30 minutos.
• Consumir lácteos pasteurizados.
• Evitar la contaminación cruzada (contacto de carne cruda con otros alimentos).
• Lavar y desinfectar los utensilios de cocina y superficies que tengan contacto con alimentos crudos.
• Utilizar natatorios habilitados y no bañarse en aguas contaminadas.

Acerca de Inmunova

Inmunova es una compañía biotecnológica argentina que se dedica a la investigación y desarrollo de medicamentos innovadores para enfermedades infecciosas poco frecuentes sin opción de tratamiento. Fundada por científicos con una reconocida trayectoria en biotecnología, se especializa en el diseño de vacunas, anticuerpos terapéuticos e inmunógenos, abarcando todo el proceso de desarrollo: la idea original, las pruebas de concepto, las fases preclínicas y clínicas, el procedimiento de registro y la farmacovigilancia. https://inmunova.com.